“ thalassia”基因的新发展 -

Fudan大学的附属小儿医院凭借最初的中国-edit -edit技术，成功地治愈了4个中国儿童和外国严重的thalassyalassia。 5月21日，该论文的一名记者从Fudan大学附属的儿科医院教授Zhai Xiaowen（医院血液学部门负责人）使用了原始基因编辑技术的基础CS-101药物编辑，并成功地治愈了4个孩子的4个孩子，并与3个儿童和1个孩子和1个Pakistani kid pakistani kid。在与Fudan大学相关的小儿医院，江西男孩Xuanxuan（化名）完成了严重β-哈美症的治疗，并于2024年12月从医院释放。第一个孩子是来自Jiangxi Xuanxuan的男孩。经过5周的治疗后，14岁的Xuanxuan恢复了120g/L以上，达到正常水平。她被治愈并于2024年12月从医院获释。艾莎（化名），一个来自巴基斯坦的4岁女孩，是最年轻的女孩最近的补救措施。 Aisha于2025年1月被父母带到Fudan儿科医院。经过三个月以上的治疗，她的总血红蛋白浓度恢复了100 g/L，她成功地从血液中逃脱了。 Zhai Xiaowen说，该药物编辑CS-101的研究人员针对严重的β-甲弥代数进行了临床研究项目，由团队和Zhengxu Bio于2023年进行。FUDAN儿科医院完成了2024年的4名儿童的治疗，从4岁和14岁。成功治疗后，儿童免于血压。常染色体收缩和遗传疾病的地中海贫血疾病。通常在两三岁时被诊断出患者，然后需要定期输血治疗。对于中度和重度丘脑性的患者，长期贫血和过度铁可能会导致患者即使在20岁那年结束生命。在“第二批稀有疾病”中Al Health Commission和2023年其他六个部门包括了Thalassexia（严重）。最初的基因编辑技术来自上海大学和制药公司。根据“上海技术”，β-血红蛋白的临床治疗的第一个基础在2024年初成功。来自上海Zhangjiang的Zhengxu Biologics成功地帮助了严重的β-盐质性患者，这些患者可能会在一项由研究人员发起的一项临床研究（IIT）中可能会破坏血液起泡的患者。 2024年4月2日，国家药物管理局（NMPA）批准了Zhengxu Bio“ CS-101注射”的临床试验（IND）。 Zhengxu Bio的官方网站表明，Zhengxu Bio已被上海科学技术大学消费。该公司是一种生物制药技术，致力于新的基因编辑技术和临床阶段。它专注于使用自己的原始基础编辑系统来实现成就准确性。它的第一个管道CS-101进入了临床测试阶段，许多接受治疗后，许多β-盐症患者从翻译依赖中逃脱了。在对儿童AISHA的具体治疗中，Zhai Xiaowen介绍了治疗团队是由AISHA的自动造血干细胞收集的，并使用了上海科学和技术大学独立开发的高精度可变形式基础编辑器（TR）。自体造血干细胞对健康的人有用的碱突变，γ-球蛋白的反应性反应性表达，重新形成了氧气血液核能功能，然后编辑了造血干细胞返回AISHA返回到AISHA的其血红蛋白浓度达到了人们的水平，即血液的水平。纸上的记者注意到，药物CS-101的基础编辑是独立的由Zhengxu Biotechnology在许多家庭医院合作，例如第一家广西医学大学医院医院和富丹大学的儿科医院。 Fudan儿科医院是唯一的儿童医院。 Zhai Xiaowen表示，成功治疗四名中国和外国儿童将有助于迅速促进中国基因编辑技术的临床转变，并为全世界患有严重β-美容症的患者带来希望。公共信息表明，作为血液系统最常见的罕见疾病之一，地中海贫血在非洲，亚洲次大陆和东南亚的Thalassyabasin，中东，热带和亚热带地区广泛普遍存在。南部地区，例如广西，广东，海南，湖南，江西，云南，香港，澳门和台湾，也是高中贫血范围的地方。